Propuesta de implementación de la regulación sanitaria de medicamentos de terapia avanzada en el Perú

Abstract

En el Perú, hay un registro de 1090 pacientes diagnosticados con enfermedades raras o huérfanas (ERH) hasta el 2022, y se detectaron 404 nuevos casos de leucemia linfoide y 616 de linfoma no Hodgkin (enfermedades oncológicas) en el 2019. Sin embargo, estos pacientes no tienen acceso a nuevos tratamientos innovadores como son los Medicamentos de Terapia Avanzada (MTAs). Estos son medicamentos de uso humano basados en genes, células o tejidos, que modifican la actividad biológica para generar el efecto terapéutico en el paciente. Además, mejoran la calidad de vida, cubren necesidades médicas no satisfechas y generan más opciones de tratamiento. Pero, no existe un marco regulatorio local que permita la autorización del registro sanitario para su comercialización y dispensación de los MTAs en el sector salud. Se revisaron seis autoridades sanitarias tanto de referencia como de la región, de las cuales todas tienen un marco regulatorio de los MTAs, excepto el Instituto de Salud Pública (ISP) de Chile que tiene normativa solo para la terapia génica. Según esta revisión, se determinó que el número de MTAs aprobados fue: Estados Unidos, 35; Europa, 18; Australia, 7; Brasil, 6; Argentina, 1; y Chile, 1. Estos MTAs están mayormente dirigidos al tratamiento de las ERH y enfermedades oncohematológicas. Con respecto al Perú, se determinó que nueve ERH podrían ser tratadas con los MTAs, al igual que los pacientes con enfermedades oncohematológicas. Finalmente, se resalta que es necesario una convergencia en la terminología para la regulación de los MTAs entre las autoridades sanitarias de referencia.

In Peru, there is a registry of 1090 patients diagnosed with rare or orphan diseases (ROD) until 2022, and 404 new cases of lymphoid leukemia and 616 of non-Hodgkin's lymphoma (oncological diseases) were detected in 2019. However, these patients do not have access to new innovative treatments such as Advanced Therapy Medicines (ATMs). These are medicines for human use based on genes, cells or tissues, which modifies the biological activity to generate the therapeutic effect in the patient. In addition, they improve the quality of life, cover unmet medical needs and generate more treatment options. However, there is no local regulatory framework that allows the marketing and dispensation of ATMs in the health sector. Six health authorities, both reference and regional, were reviewed, all of which have a regulatory framework for ATMs, except for the Institute of Public Health (ISP) of Chile, which has regulations only for gene therapy. According to this review, it was determined that the number of approved ATMs was: United States, 35; Europe, 18; Australia, 7; Brazil, 6; Argentina, 1; and Chile, 1. Regarding Peru, it was determined that nine ORD could be treated with HTMs, as well as patients with oncohematological diseases. Finally, it should be noted that there is a need for convergence in the terminology for the regulation of HTMs among the reference health authorities.