Sobrevida y características socio-demográficas del sarcoma embrionario indiferenciado hepático en niños y adolescentes en un hospital de referencia nacional de cáncer en Perú

Abstract

Introducción: El sarcoma embrionario indiferenciado hepático (SEIH) es un tumor raro y altamente agresivo, que representa entre el 9% y 15% de los tumores hepáticos malignos en niños. Su diagnóstico es complejo debido a la ausencia de marcadores tumorales específicos y su presentación clínica inespecífica, lo que dificulta su diferenciación de otras neoplasias hepáticas pediátricas. A pesar de su baja incidencia, el tratamiento ha evolucionado hacia un abordaje multimodal, combinando cirugía y quimioterapia, lo que ha mejorado la sobrevida. Sin embargo, la falta de un protocolo estandarizado y las limitaciones en el acceso a terapias avanzadas siguen representando un desafío. Dado el escaso conocimiento sobre su comportamiento clínico en nuestro medio, es crucial evaluar la evolución y la sobrevida de estos pacientes. Objetivos: Describir la sobrevida y características clínico-demográficas de los pacientes pediátricos diagnosticados con SEIH en un hospital de referencia en Perú entre 2000-2022. Se analizarán la presentación clínica, los tratamientos recibidos y resultados de supervivencia global y libre de enfermedad a 1, 2 y 5 años Materiales y Métodos: Estudio observacional de cohorte retrospectiva basado en la revisión de historias clínicas de pacientes menores de 18 años con diagnóstico confirmado de SEIH. Se utilizará estadística descriptiva y el método de Kaplan-Meier para evaluar la sobrevida. Conclusiones: El SEIH es un tumor poco frecuente y agresivo, donde la detección temprana y el tratamiento multimodal han mejorado significativamente la sobrevida. Sin embargo, la falta de protocolos estandarizados y el acceso limitado a terapias especializadas en entornos de bajos recursos representan un desafío. Se espera que este estudio aporte datos clave sobre las características clínicas y tasas de supervivencia del SEIH en Perú. Es necesaria más investigación y el desarrollo de guías basadas en evidencia para mejorar el tratamiento y la sobrevida a largo plazo en los pacientes afectados.

Introduction: Undifferentiated embryonal sarcoma of the liver (UESL) is a rare and highly aggressive tumor, accounting for 9% to 15% of malignant liver tumors in children. Its diagnosis is challenging due to the absence of specific tumor markers and its nonspecific clinical presentation, making differentiation from other pediatric liver neoplasms difficult. Despite its low incidence, treatment has evolved into a multimodal approach, combining surgery and chemotherapy, significantly improving survival rates. However, the lack of a standardized treatment protocol and limited access to advanced therapies remain major challenges. Given the scarcity of data on its clinical behavior in our setting, it is crucial to evaluate the outcomes and survival rates of these patients. Objectives: Describe the survival and clinical demographic characteristics of pediatric patients diagnosed with UESL in a national reference hospital in Peru between 2000 and 2022. This study will analyze clinical presentation, treatments received, and overall and disease-free survival rates at 1, 2, and 5 years. Materials and Methods: Retrospective cohort observational study based on the review of medical records of patients under 18 years old with a confirmed diagnosis of UESL. Descriptive statistics and the Kaplan-Meier method will be used to assess survival. Conclusions: UESL is a rare and aggressive tumor, where early detection and a multimodal treatment approach have significantly improved survival rates. However, the lack of standardized protocols and limited access to specialized therapies in low-resource settings remain a challenge. This study is expected to provide key data on the clinical characteristics and survival rates of UESL in Peru. Further research and the development of evidence-based guidelines are necessary to enhance treatment strategies and improve long-term survival outcomes for affected patients.