Medicamentos huérfanos indicados para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva en Perú y Estados Unidos: análisis comparativo, propuestas y recomendaciones para mejorar los mecanismos de aprobación en Perú

Morales Martinez, Erika Mabel; Ruiz Palomino, Jaime Conrado Melchor

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Maestría en Propiedad Intelectual con mención en Derecho Farmacéutico
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dc.contributor.advisor	Reategui Valdivieso, Maritza	es_ES
dc.contributor.author	Morales Martinez, Erika Mabel	es_ES
dc.contributor.author	Ruiz Palomino, Jaime Conrado Melchor	es_ES
dc.date.accessioned	2025-05-08T20:06:07Z
dc.date.available	2025-05-08T20:06:07Z
dc.date.issued	2025
dc.identifier.other	215806	es_ES
dc.identifier.uri	https://hdl.handle.net/20.500.12866/17037
dc.description.abstract	La Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva (EMPP) es una enfermedad rara y huérfana (ERH), la cual genera un deterioro neurológico constante de las personas sin posibilidad de periodos intermedios de recuperación. Los Medicamentos Huérfanos (MH) son aquellos que se utilizan para el tratamiento de las ERH. Los mecanismos de aprobación para los MH no se encuentran armonizados o estandarizados de manera global, sino que dependen de lo establecido por la normativa de cada país, la cual se diseña de manera muy particular en cada caso.La presente investigación analiza la situación actual de los mecanismos de aprobación de los MH para el tratamiento de la EMPP tanto en Perú como en Estados Unidos. La elección del caso estadounidense responde a que dicho país cuenta con una Autoridad Reguladora Nacional de Medicamento nivel 4 según la OMS, considerada un referente a nivel mundial; para esto se analizó profundamente las normativas vigentes a diciembre de 2024. Toda la información relacionada a MH de Perú y Estados Unidos se procesó y resumió en tablas de contenido, cuadros resúmenes e infogramas, según corresponda, de forma que se pueda comprender de forma clara y precisa la evolución del marco normativo de los MH, determinar diferencias entre los mecanismos de aprobación para MH e identificar los MH aprobados para el tratamiento de la EMPP registrados en Perú y Estados Unidos. Se generó información actual y relevante y se brinda un análisis detallado sobre los mecanismos de aprobación para MH en Perú y Estados Unidos, información que será de gran ayuda y guía para todos los actores interesados en MH (Agencia Regulatoria, la Academia, empresas nacionales y extranjeras, profesionales del sector salud, pacientes y otros), así como se plantean recomendaciones para que se cumpla más eficientemente los mecanismos de aprobación autorizados para MH indicados para el tratamiento de la EMPP y su rápida implementación para mejorar el acceso de estos medicamentos contribuyendo a la salud pública de la población afectada por estas enfermedades, cabe resaltar que no existen investigaciones similares a esta.	es_ES
dc.description.abstract	Primary Progressive Multiple Sclerosis (PPMS) is a rare or orphan disease (RHD), which generates a constant neurological deterioration of people without the possibility of intermediate recovery periods. Orphan Drugs (OD) are those that are used for the treatment of RHD. The approval mechanisms for OD are not harmonized or standardized globally but depend on the provisions of the regulations of each country, which are designed in a very particular way in each case.This research analyzes the current situation of the mechanisms of approval of OD for the treatment of PPMS in both Perú and the United States. The choice of the U.S. case responds to the fact that this country has a National Drug Regulatory Authority (NDRA) level 4 according to the World Health Organization (WHO), considered a global benchmark; for this, it was made a depth analysis of these regulations in force as of September 2024 will be addressed. All OD-related information from Perú and the United States was processed and summarized in tables of contents, summary tables, and infographics, as appropriate, so that the evolution of the regulatory framework for OD can be clearly and accurately understood, determine differences between OD approval mechanisms, and identify the registered OD approved for the treatment of PPMS, both in Perú and in the United States. It was generated current and relevant information and provide a detailed analysis of the approval mechanisms for OD in Perú and the United States, information that will be of great help and guidance for all actors interested in OD (Regulatory Agency, the Academy, national and foreign companies, health sector professionals, patients and others), as well as to make recommendations to comply more efficiently with the authorized approval mechanisms for OD indicated for treatment of PPMS, and its rapid implementation to improve access to these drugs contributing to the public health of the affected population, it should be noted that there are no similar studies to this one.	es_ES
dc.format	application/pdf	es_ES
dc.language.iso	spa	es_ES
dc.publisher	Universidad Peruana Cayetano Heredia	es_ES
dc.rights	info:eu-repo/semantics/openAccess	es_ES
dc.rights.uri	https://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/deed.es	es_ES
dc.subject	Esclerosis Múltiple	es_ES
dc.subject	Medicamentos Huérfanos	es_ES
dc.subject	Regulación Sanitaria	es_ES
dc.subject	Aprobación de Medicamentos	es_ES
dc.subject	Enfermedades Raras	es_ES
dc.title	Medicamentos huérfanos indicados para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva en Perú y Estados Unidos: análisis comparativo, propuestas y recomendaciones para mejorar los mecanismos de aprobación en Perú	es_ES
dc.type	info:eu-repo/semantics/masterThesis	es_ES
thesis.degree.name	Maestro en Propiedad Intelectual con mención en Derecho Farmacéutico	es_ES
thesis.degree.grantor	Universidad Peruana Cayetano Heredia. Escuela de Posgrado Víctor Alzamora Castro	es_ES
thesis.degree.discipline	Propiedad Intelectual con mención en Derecho Farmacéutico	es_ES
dc.publisher.country	PE	es_ES
dc.subject.ocde	http://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.01.05	es_ES
dc.subject.ocde	http://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.01.09	es_ES
dc.subject.ocde	http://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.02.25	es_ES
dc.subject.ocde	http://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.03.02	es_ES
renati.author.dni	41359475
renati.author.dni	07837961
renati.advisor.orcid	https://orcid.org/0009-0009-0485-5050	es_ES
renati.advisor.dni	07865425
renati.type	https://purl.org/pe-repo/renati/type#trabajoDeInvestigacion	es_ES
renati.level	https://purl.org/pe-repo/renati/level#maestro	es_ES
renati.discipline	422517	es_ES
renati.juror	Vasquez Soplopuco, Hans Demetrio	es_ES
renati.juror	Ortega Sanabria, Diego Francoise	es_ES
renati.juror	Escalante Barrantes, Gonzalo Adrian	es_ES