Publicación: Farmacovigilancia y marco regulatorios de terapias avanzadas en Sudamérica. Scoping review
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Resumen en español
Introducción: Las terapias avanzadas (ATMP) —terapia génica, celular somática/adoptiva e ingeniería tisular— plantean retos particulares para la farmacovigilancia por su complejidad biológica, potencial de efectos tardíos y necesidad de seguimiento prolongado. En América del Sur la regulación es heterogénea, con brechas de armonización que hacen pertinente mapear requisitos, capacidades y oportunidades de convergencia regional. Objetivo: Mapear los marcos regulatorios y requisitos de farmacovigilancia aplicables a ATMP en países sudamericanos, identificando similitudes, diferencias y brechas frente a estándares internacionales (ICH E2E, GVP/RMP, guías de LTFU), incluyendo el rol del RWE en la vigilancia post-comercialización. Material y método: Scoping review según metodología JBI y reporte PRISMA-ScR. Se consultaron PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS, SciELO, fuentes complementarias (Google Scholar, Semantic Scholar, Elicit), sitios de agencias regulatorias, OPS/PANDRH y ALICIA Perú, priorizando publicaciones 2015–julio 2026. La extracción se realizó en un instrumento JBI adaptado, con variables como RMP, PSUR/PBRER, LTFU, trazabilidad, PASS/PAES, plazos de SAE y uso de RWD/RWE, sintetizadas narrativa y comparativamente. Resultados: Se incluyeron 41 documentos. Solo Brasil, Argentina y Chile poseen regulación específica de ATMP; el resto aplica normas generales. La notificación individual de RAM fue universal (28/41). Componentes proactivos fueron escasos: RMP (5 países), PSUR (4), PASS/PAES (3), trazabilidad (3). LTFU formalizado solo en Brasil, Argentina y Guayana Francesa (hasta 15 años). Los plazos de SAE variaron entre <24 horas (Perú) y 15 días. El RWD/RWE se documentó en 18/41 registros, liderado por Brasil. Conclusión: La región avanza de forma asimétrica; persisten brechas críticas en LTFU, estudios post-autorización y armonización, requiriéndose una estrategia regional colaborativa con requisitos mínimos armonizados, registros multinacionales e intercambio de señales de seguridad.
Resumen en inglés
Introduction: Advanced therapy medicinal products (ATMPs) —gene therapy, somatic/adoptive cell therapy, and tissue engineering— pose particular challenges for pharmacovigilance due to their biological complexity, potential for delayed effects, and need for prolonged follow-up. In South America, regulation is heterogeneous, with harmonization gaps that make it relevant to map requirements, capacities, and opportunities for regional convergence.Objective: To map the regulatory frameworks and pharmacovigilance requirements applicable to ATMPs in South American countries, identifying similarities, differences, and gaps compared to international standards (ICH E2E, GVP/RMP, LTFU guidelines), including the role of RWE in post-marketing surveillance.Materials and Methods: Scoping review following JBI methodology and reported according to PRISMA-ScR. Sources included PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS, SciELO, complementary sources (Google Scholar, Semantic Scholar, Elicit), regulatory agency websites, PAHO/PANDRH, and the ALICIA Peru repository, prioritizing publications from 2015–July 2026. Data extraction used an adapted JBI instrument capturing variables such as RMP, PSUR/PBRER, LTFU, traceability, PASS/PAES, SAE reporting timelines, and RWD/RWE use, synthesized through narrative and comparative analysis.Results: Forty-one documents were included. Only Brazil, Argentina, and Chile have ATMP-specific regulation; the remaining countries apply general provisions. Individual ADR reporting was universal (28/41). Proactive components were scarce: RMP (5 countries), PSUR (4), PASS/PAES (3), traceability (3). LTFU was formalized only in Brazil, Argentina, and French Guiana (up to 15 years). SAE reporting timelines ranged from <24 hours (Peru) to 15 days. RWD/RWE was documented in 18/41 records, led by Brazil.Conclusion: The region shows asymmetric progress; critical gaps persist in LTFU, post-authorization studies, and harmonization, requiring a collaborative regional strategy with harmonized minimum requirements, multinational registries, and safety signal exchange.

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